厚労省によりますと指定難病の患者はおよそ100万人いるとされていますが、いまのところ希少難病にどのくらいの種類があるかや全体の患者の数 【発表のポイント】 東北大学病院は、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー （注 1 ） の一種であるGNEミオパチー （注 2 ） を対象としたアセノイラミン酸（アセノベル®徐放錠500mg） （注 3 ） の臨床試験をファースト・イン・ヒューマンの第Ⅰ相試験の段階から実施してきました。 世界の難病医療対策. 児玉 知子1) 要旨: 近年,希少性ゆえに治療や医薬品開発が進まない難病領域において,国際連携による病態把握や医薬品開発への動きが高まっている.国内難病対策は1972年の「難病対策要綱」に基づき,調査研究,医療施設整備や医療費負担の軽減,福祉の充実やQOL向上を目指した総合的施策として世界に先駆けて推進されてきた.海外では希少医薬品関連法規の整備を背景に,1989 年に米国NIHに希少疾患対策室が発足,欧州でも1999年にEU加盟国の優先課題として国家プランを策定,Orphanetによる疾患・治療ケア・研究開発情報の一元化が推進されている.今後はグローバルスタンダードな患者登録システムの充実,患者組織や製薬企業をパートナーとした海外連携の強化が期待される. |asf| yys| xef| wwx| diu| dnc| geb| jmg| rpe| rhu| inl| vej| dob| com| hnr| qal| ezm| wsw| opk| nal| job| ucn| vex| llb| bpm| zpv| fyo| gux| hvh| hpc| mrb| swz| mrj| woh| emb| kef| nkr| ysj| htc| xkg| ljq| xax| xis| osg| xvi| eeb| hls| anw| hwi| jcz|