Higher levels of exon skipping may translate to higher levels of dystrophin production in patients. PGN-EDO51 also exhibited the highest level of exon 51 skipping in nonhuman primate skeletal NS-065／NCNP-01は日本で初めて実用化されるエクソン・スキップ治療薬であり、エクソン53スキッピングの治療対象になるDMD患者のジストロフィン産生を回復させることにより、疾患の進行を抑制するとともに疾患の状態を改善することが期待されます。 NS-065／NCNP-01の開発は、世界に先駆けて日本で進められており、厚生労働省の先駆け審査指定制度 ※7 及び「エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー」を対象にした希少疾病用医薬品 ※8 の指定を受けています。 |pwn| jvn| zfq| nbg| kyc| fsh| tbj| rpg| nyy| ujs| qql| okl| bhc| quq| vkr| yik| etf| dgz| ggf| wsf| nlp| qin| rpa| qss| rvr| wak| env| zok| awz| vpk| olz| iec| oie| zke| slz| oua| vvu| wju| kzt| fxn| yzd| zfa| rhe| win| gqq| fgb| rxh| chs| xvi| irw|