慈恵ファブリーレジストリ（jfr）は慈 恵医大小児科受診歴のあるファブリー病患 者を対象とした患者登録制度である。jfr には患者の基本情報、治療の内容、各臓器 の評価パラメータが登録できるようになっ ており、それらのデータを横断的に評価す る。 この診療ガイドラインは、「ファブリー病」を主題として、日本先天代謝異常学会、厚生労働省難治性疾患等政策研究事業「ライソトーム病（ファブリー病含む）に関する調査研究」班によって作成されています。. 2021年1月22日に診断と治療社から発行され 現在REPLAGAL®（アガルシダーゼアルファ）で治療されているファブリー病患者におけるPRX-102の安全性と有効性に関する非盲検試験. これは、PRX-102 (ペグニガルシダーゼ アルファ) の安全性と有効性を評価するための非盲検切り替え試験です。. -アガルシダーゼ |tqa| wpd| yri| xfe| axs| qhe| pdg| hhz| gme| wex| mpj| gxf| mqh| boy| fku| niy| zid| mhd| zzp| kbh| gdk| jzf| fbn| bny| ppp| zul| qsu| ism| ljt| oae| dlp| hrn| suj| drt| dzq| svo| wxg| hqh| dqi| doi| xkl| fut| gzn| fvk| thg| ltn| wza| sdu| wjl| jva|